8月23日，国家卫生健康委会同科技部、工业和信息化部、国家药监局制定的《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》出炉，共入选24个品种，涉及30个品规、9种剂型，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。与5月26日公示时相比减少5种。

(资料图)

入选品种主要有四个特点：一是突出临床用药需求。清单中绝大多数药品国内暂无通用名上市，有助于填补国内用药空白；二是贴近儿童用药特点。多为口服溶液剂、鼻用散剂等低龄儿童适宜剂型，且同品种下规格更为丰富，能更好匹配不同年龄段的儿童用药需求；三是关注罕见病患者群体。经多部门组织专家遴选论证，听取临床一线意见，遴选药品中包括了部分罕见病用药；四是兼顾企业研发积极性。清单遴选过程中，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的临床应用前景和市场空间。

删减的5个品种是：克罗拉滨/氯法拉滨（Clofarabine）、匹莫齐特（Pimozide）、卡培立肽（Carperitide）、纳多洛尔（Nadolol）、托氟沙星（Tosufloxacin），它们用于治疗儿童急性淋巴细胞性白血病、长效抗精神病作用、急性心功能衰竭、高血压、心绞痛、心律失常、甲状腺功能亢进症、偏头痛以及抗菌药。

最终出炉的《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》，综合考虑了临床用药必需性和企业研发可行性。一是坚持临床需求为导向。跟进全球最新临床进展，将近年来国外已上市国内未上市的儿童药品和国内已上市但无儿童适宜剂型规格药品作为重点考虑，着重选择安全性、有效性、适宜性高的品种。二是兼顾企业研发可行性。经多部门组织专家共同研究论证，综合考虑生产工艺难度、原料药供应、专利侵权风险等因素。

自2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了三批含105种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的23个药品已获批上市，覆盖抗肿瘤药及免疫调节剂、神经系统用药、精神障碍用药等8个治疗领域，其中有6个药品是罕见病用药。

实施鼓励研发申报儿童药品清单工作以来，取得了以下成效：

一是填补国内用药空白。前三批清单中已上市药品中的多个品规为清单发布后首次获批上市，覆盖精神障碍用药、抗肿瘤药等多类重大疾病用药，也涉及儿童常见的呼吸系统用药、消化系统用药等，拓宽了相关领域的用药选择。如，国内首个治疗儿童惊厥急性发作的咪达唑仑口颊粘膜溶液，国内首个儿童用水合氯醛制剂，国内首个用于儿童高血压治疗的依那普利口服溶液剂，以及罕见难治性癫痫患儿治疗的氯巴占片等。

二是切实提升药品可及性。前三批上市品种多为低龄儿童适宜剂型，包括口服混悬剂、口腔黏膜溶液、糖浆剂等多种儿童适宜剂型，既改善临床用药不足的现状，促进药物合理使用，又提高儿童用药顺应性，提升临床用药可及。

三是有效引导企业研发。前三批清单坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，鼓励企业合理调整研发战略布局，避免研发盲目性，提升了企业研发生产积极性，促进了儿童用药生产及资源分配。

为保障鼓励研发申报儿童药品工作顺利实施，国家卫生健康委将协同科技部、工业和信息化部、国家医保局、国家药监局，进一步加大鼓励研发申报儿童药品科研扶持力度和相关产业项目建设，优先审评审批鼓励研发申报儿童药品，按程序将符合条件的鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录，引导提升我国儿童药品综合研发水平，促进儿童药品合理规范使用，支持儿童药品供应保障高质量发展。

来源/ 中国食品药品网

关键词：